Un nuevo tratamiento basado en edición de genes, desarrollado con la herramienta CRISPR, ha demostrado reducir hasta el 50?% los niveles de colesterol y triglicéridos en pacientes, abriendo una vía prometedora para combatir enfermedades cardiovasculares de forma permanente.

¿Cómo funciona la edición genética contra el colesterol?

La terapia se basa en la desactivación del gen PCSK9, responsable de regular la cantidad de receptores de LDL (colesterol “malo”) en el hígado. Mediante la tecnología CRISPR?Cas9, los científicos introducen un corte preciso en el ADN que inactiva permanentemente PCSK9, permitiendo que el organismo elimine más colesterol de la sangre.

Resultados de los ensayos clínicos

En un estudio publicado a mediados de 2024, 30 pacientes con hipercolesterolemia fueron tratados con una única dosis intravenosa de la terapia basada en CRISPR. Tras 12 semanas, los niveles de colesterol LDL disminuyeron en promedio un 48?% y los triglicéridos se redujeron en un 52?%. No se observaron efectos adversos graves, y la edición del gen se mantuvo estable durante el periodo de seguimiento.

Ventajas frente a los tratamientos tradicionales

• Una sola administración: a diferencia de las estatinas o los inhibidores de PCSK9, que requieren consumo diario o inyecciones periódicas.
• Duración prolongada: la edición es permanente, lo que puede eliminar la necesidad de medicación continuada.
• Menor costo a largo plazo: aunque la terapia es cara inicialmente, puede reducir gastos médicos asociados a complicaciones cardiovasculares.

Implicaciones para la salud pública

La enfermedad cardiovascular sigue siendo la principal causa de muerte a nivel mundial, responsable de más de 17?millones de fallecimientos al año. Una intervención que pueda reducir significativamente el colesterol de forma duradera podría transformar la prevención y el tratamiento de estas enfermedades, disminuyendo la carga sobre los sistemas de salud.

Próximos pasos

Los investigadores planean iniciar ensayos fase?III en 2025, ampliando la muestra a varios cientos de pacientes y evaluando la eficacia a cinco años. Asimismo, se están explorando variantes de la tecnología CRISPR que podrían mejorar la precisión y minimizar riesgos potenciales.