Le aziende farmaceutiche Moderna e Merck hanno annunciato il 19 agosto 2026 un risultato storico nella lotta contro il cancro: il loro vaccino personalizzato a mRNA, chiamato intismeran autogene, ha raggiunto gli obiettivi principali in uno studio clinico di fase 3 per il trattamento del melanoma, il tipo più letale di tumore della pelle.
L'annuncio ha causato un balzo fino al 156% delle azioni Moderna nel pre-mercato di Wall Street, con un prezzo di 134 dollari per azione, e un aumento del 7,5% per le azioni Merck. Questo rialzo segna un punto di svolta per la biotecnologia, consolidando l'mRNA come piattaforma promettente contro il cancro.
Cos'è il melanoma?
È il tumore della pelle più aggressivo e mortale. Ha origine nei melanociti, le cellule che producono il pigmento. La difficoltà principale è che, anche dopo la rimozione chirurgica del tumore, può ripresentarsi o diffondersi ad altri organi. Nel 2023, più di 1,5 milioni di persone negli Stati Uniti vivevano con questa diagnosi, secondo l'Istituto Nazionale del Cancro.
Un trattamento personalizzato con tecnologia a mRNA
Questo vaccino non funziona come i tradizionali vaccini antivirali. Si tratta di una terapia 100% personalizzata: si preleva un campione del tumore rimosso, si analizzano le mutazioni genetiche uniche e si progetta un vaccino su misura che insegna al sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule cancerose se ricompaiono. In questo caso viene combinato con Keytruda (pembrolizumab), un farmaco immunoterapico già usato contro questa malattia.
Lo studio chiave
La sperimentazione di fase 3, la più avanzata prima della approvazione regolatoria, ha coinvolto 1.137 pazienti ad alto rischio con melanoma in stadio IIB-IV già operati. I partecipanti sono stati divisi casualmente: un terzo ha ricevuto solo Keytruda, mentre i rimanenti due terzi hanno ricevuto Keytruda più il vaccino personalizzato. Secondo le aziende, non sono emerse nuove problemi di sicurezza.
Il trattamento ha raggiunto il obiettivo primario di ridurre la ricomparsa del cancro e l'obiettivo secondario di prevenire la diffusione (metastasi). Il dato chiave: in una fase 2, questa combinazione aveva ridotto il rischio di recidiva o morte del 49% e il rischio di metastasi del 59%.
Risultati principali
- 1.137 pazienti nello studio di fase 3
- Riduzione del 49% del rischio di recidiva (fase 2)
- Riduzione del 59% del rischio di metastasi (fase 2)
Reazione del mercato
- Azioni Moderna: +156% (pre-mercato)
- Azioni Merck: +7,5%
- Proiezioni di vendita entro il 2035: 3 miliardi di dollari
Un traguardo scientifico e regolatorio
Questo risultato apre la strada all'approvazione da parte della FDA (Food and Drug Administration) per il primo trattamento oncologico basato su mRNA. Questo potrebbe essere un precedente per altri tipi di tumori. Le aziende intendono presentare i risultati in un prossimo congresso medico e condividere i dati con l'agenzia regolatoria.
La professoressa Georgina Long, ricercatrice principale dello studio e direttore medico dell'Istituto Australiano del Melanoma, ha definito il risultato un 'traguardo per il trattamento adiuvante del melanoma', sottolineando che è la prima volta che un'aggiunta a Keytruda dimostra benefici superiori alla monoterapia.
Un futuro promettente
Il CEO di Moderna, Stéphane Bancel, ha dichiarato che 'per molti anni l'idea di creare un trattamento a mRNA progettato specificamente per il cancro di una persona era difficile da immaginare. Oggi contribuiamo a realizzarne la visione'.
Per chi segue la scienza da lontano, è utile ricordare che il melanoma colpisce in tutto il mondo, e in Italia sono stimati circa 16.000 nuovi casi all'anno (dati AIRTUM 2023). Questo vaccino personalizzato potrebbe essere disponibile in futuro, ma occorrerà attendere le approvazioni regolatorie in Europa e in Italia.
L'agenzia dei prezzi, non ancora fissato, sarà il prossimo grande tema, insieme all'accesso al sistema sanitario. Le aziende prevedono di ottenere un fatturato fino a 3 miliardi di dollari nel 2035 se verranno lanciati.