Oliver, un pequeño de tres años, ha dejado a la comunidad médica sin aliento tras recuperarse de una enfermedad genética rara gracias a una terapia génica de última generación, la primera de su tipo en Argentina y una de las primeras a nivel global.

Antecedentes del caso

Oliver, de tres años, fue diagnosticado a los 18 meses con una enfermedad genética rara que afectaba su desarrollo neurológico y su calidad de vida. Los síntomas incluían pérdida de habilidades motoras y deterioro cognitivo, típicos de patologías hereditarias de alto impacto.

¿Qué es una terapia génica?

La terapia génica consiste en introducir material genético sano dentro de las células del paciente para corregir la mutación responsable de la enfermedad. En la mayoría de los casos se emplean vectores virales modificados (generalmente adeno?asociados, AAV) que transportan el gen funcional sin provocar infecciones.

La intervención pionera

El 22 de noviembre de 2025, en el Hospital Italiano de Buenos Aires, un equipo multidisciplinario liderado por la Dra. María?Gómez aplicó la primera terapia génica del país a un niño. El procedimiento incluyó la infusión intravenosa de un vector AAV diseñado específicamente para la mutación de Oliver.

Resultados inesperados

Tras la administración, los médicos observaron una mejora clínica notable: recuperación de la motricidad fina, mayor interacción social y avances en el lenguaje. A la semana de la terapia, Oliver mostraba signos de “increíble” mejoría, según informaron las fuentes de el?BBC y la prensa local.

Perspectivas y seguimiento

El equipo continuará con evaluaciones neurológicas y genéticas a lo largo de los próximos meses para confirmar la estabilidad del beneficio y detectar posibles efectos a largo plazo. La exitosa aplicación abre la puerta a tratamientos similares para otras enfermedades raras en la región.

Reacciones de la comunidad médica

Especialistas internacionales califican el caso como “un avance histórico” que demuestra el potencial de la medicina de precisión en América Latina. La Sociedad Argentina de Terapia Génica ya anunció planes para ampliar el programa a pacientes con enfermedades metabólicas y neurodegenerativas.

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