Fractyl Health, la startup biotecnológica de Massachusetts, avanza hacia un ensayo clínico en humanos para su terapia génica Rejuva, una única infusión que reprograma las células pancreáticas y aumenta la producción natural de GLP?1, prometiendo pérdidas de peso sostenidas y una solución duradera a la obesidad y la diabetes tipo 2.

Una nueva esperanza para millones de pacientes

La obesidad y la diabetes tipo 2 representan una carga sanitaria global que supera los decenas de miles de millones de dólares en costos médicos cada año. Los tratamientos actuales basados en agonistas del receptor GLP?1, como Wegovy y Ozempic, han demostrado eficacia, pero su adherencia disminuye a los 12?24 meses, dejando a muchos pacientes sin los beneficios a largo plazo.

¿Cómo funciona la terapia génica Rejuva?

Fractyl Health ha desarrollado Rejuva, una terapia que utiliza un virus inofensivo como vector para introducir el gen que codifica la hormona GLP?1 directamente en las células productoras de insulina del páncreas. Mediante una catéter patentado, el vector se entrega en una única infusion, reprogramando las células para que liberen GLP?1 de forma natural y constante.

Este enfoque busca superar dos limitaciones de los fármacos actuales:

• Duración prolongada: la producción endógena de GLP?1 se mantendría durante años, evitando la necesidad de inyecciones o píldoras continuas.
• Menor perfil de efectos secundarios: al liberar la hormona de forma fisiológica, se reducirían los episodios de náuseas y vómitos típicos de las dosis supraterapéuticas.

Resultados preclínicos prometedores

En estudios con ratones alimentados con una dieta alta en grasas, una sola dosis de Rejuva provocó una pérdida de hasta el 29?% del peso corporal en 35 días. En animales ya delgados, la reducción fue más modesta (6?% en 21 días) y sin episodios de hipoglucemia, lo que sugiere un posible mecanismo autolimitante.

Próximos pasos y desafíos

Fractyl Health planea iniciar su primer ensayo clínico en humanos a finales de 2026, enfocándose inicialmente en pacientes con diabetes tipo 2 que ya han usado agonistas GLP?1 sin efectos adversos graves. La empresa dispone de suficiente efectivo para cubrir sus operaciones durante al menos un año, según sus reportes bursátiles de 2025.

Los expertos señalan riesgos potenciales, entre ellos la posibilidad de que una sobreproducción de GLP?1 aumente el riesgo de cáncer pancreático. No obstante, datos de los medicamentos actuales no han mostrado una asociación clara, y los investigadores de Fractyl están evaluando "antídotos" que podrían bloquear el exceso de GLP?1 si fuera necesario.

Impacto económico y social

Los defensores de la terapia argumentan que, aunque el costo inicial de una terapia génica puede alcanzar cifras de seis dígitos en pesos argentinos, la reducción de gastos recurrentes en farmacias y la disminución de complicaciones asociadas a la obesidad podrían producir ahorros sanitarios a largo plazo. Además, la disponibilidad de una solución de una sola aplicación podría mejorar la equidad de acceso, al eliminar la dependencia de la continuidad del tratamiento.

Un panorama en transformación

Con la llegada de fármacos orales como orforglipron, combinaciones hormonales avanzadas y ahora terapias génicas de larga duración, el manejo de la obesidad avanza hacia un enfoque multidisciplinario que combina biología, tecnología y apoyo psicológico. La revolución está en marcha, y Fractyl Health podría ser uno de sus protagonistas más audaces.

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