02/03/2026 23:34 - Salud
Un equipo de científicos argentinos del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET) y la Universidad de Buenos Aires (UBA) logró un avance significativo en la investigación de la ataxia de Friedreich, un trastorno genético degenerativo que afecta aproximadamente a una de cada 50.000 personas y que hasta el momento no tiene cura.
El grupo de investigación, liderado por el Dr. Javier Santos, desarrolló nanoanticuerpos específicos capaces de unirse y estabilizar, dentro de células humanas, la proteína frataxina cuando presenta defectos o niveles reducidos. Este descubrimiento fue publicado en la reconocida revista científica Communications Biology y representa una esperanza para miles de pacientes en todo el mundo.
La ataxia de Friedreich es una enfermedad hereditaria neurodegenerativa que se caracteriza por:
La frataxina es una proteína clave en las mitocondrias, responsables de generar energía en las células. Su deficiencia o la producción de variantes inestables causa los síntomas de esta enfermedad.
Los nanoanticuerpos son pequeñas moléculas derivadas de anticuerpos producidos naturalmente por camélidos (como las llamas). Entre sus ventajas se encuentran:
La investigadora María Florencia Pignataro, primera autora del trabajo, destacó que estos nanoanticuerpos no alteraron variables clave como la viabilidad celular o la respiración.
El equipo de investigación realizó un proceso innovador que incluyó:
El laboratorio del Dr. Santos recibió un subsidio internacional de la Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA) para continuar con esta línea de investigación. Además, el equipo trabaja con instituciones científicas de España:
El equipo ahora se enfoca en probar esta estrategia en modelos preclínicos, instancia clave antes de avanzar hacia eventuales ensayos clínicos en humanos. Los conocimientos obtenidos podrían ayudar a restaurar la función mitocondrial en los tejidos afectados por la enfermedad.
Aunque todavía se trata de investigación básica y preclínica, este avance representa una señal alentadora en la búsqueda de tratamientos más efectivos para una enfermedad que hoy solo cuenta con terapias destinadas a ralentizar su progresión. El equipo argentino continúa trabajando con la esperanza de contribuir al desarrollo de estrategias terapéuticas eficaces y accesibles.
Fuente: Rosario3 | Instituto de Biociencias, Biotecnología y Biología Traslacional (iB3, CONICET-UBA) | Communications Biology
Alfredo S. Quiroga
